NộI Dung
Liệu pháp điều trị duy nhất cho bệnh xơ tủy nguyên phát (PMF) là cấy ghép tế bào gốc, tuy nhiên, liệu pháp này chỉ được khuyến cáo cho những bệnh nhân có nguy cơ cao và trung bình. Ngay cả ở nhóm này, tuổi tác và các tình trạng y tế khác có thể làm tăng đáng kể rủi ro liên quan đến cấy ghép khiến nó trở thành liệu pháp ít lý tưởng hơn. Ngoài ra, không phải tất cả những người bị PMF nguy cơ cao và trung bình đều sẽ có người hiến tặng tế bào gốc phù hợp (anh chị em ruột hoặc người hiến tặng không liên quan). Những người có PMF nguy cơ thấp nên được điều trị nhằm mục đích giảm các triệu chứng liên quan đến bệnh.Có lẽ bác sĩ của bạn đã khuyên rằng cấy ghép không phải là lựa chọn tốt nhất cho bạn, hoặc không thể xác định được người hiến tặng phù hợp, hoặc bạn không dung nạp các liệu pháp đầu tay khác cho PMF. Đương nhiên, câu hỏi tiếp theo của bạn có thể là - có những lựa chọn điều trị nào khác? May mắn thay, có nhiều nghiên cứu đang diễn ra đang cố gắng tìm ra các lựa chọn điều trị bổ sung. Chúng tôi sẽ xem xét một số loại thuốc này ngắn gọn.
Chất ức chế JAK2
Ruxolitinib, một chất ức chế JAK2, là liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên được xác định cho PMF. Các đột biến trong gen JAK2 có liên quan đến sự phát triển của PMF.
Ruxolitinib là một liệu pháp thích hợp cho những người có những đột biến này không thể cấy ghép tế bào gốc. May mắn thay, nó đã được tìm thấy hữu ích ngay cả ở những người không có đột biến JAK2. Hiện đang có nghiên cứu nhằm phát triển các loại thuốc tương tự (các chất ức chế JAK2 khác) có thể được sử dụng trong điều trị PMF cũng như kết hợp ruxolitinib với các loại thuốc khác.
Momelotinib là một chất ức chế JAK2 khác đang được nghiên cứu để điều trị PMF. Các nghiên cứu ban đầu ghi nhận rằng 45% những người nhận được momelotinib đã giảm kích thước lá lách. Khoảng một nửa số người được nghiên cứu đã cải thiện tình trạng thiếu máu của họ và hơn 50% có thể ngừng liệu pháp truyền máu. Giảm tiểu cầu (số lượng tiểu cầu thấp) có thể phát triển và có thể hạn chế hiệu quả. Momelotinib sẽ được so sánh với ruxolitinib trong nghiên cứu giai đoạn 3 để xác định vai trò của nó trong điều trị PMF.
Thuốc điều hòa miễn dịch
Pomalidomide là một loại thuốc điều hòa miễn dịch (thuốc làm thay đổi hệ thống miễn dịch). Nó có liên quan đến thalidomide và lenalidomide. Nói chung, những loại thuốc này được dùng cùng với prednisone (một loại thuốc steroid).
Thalidomide và lenalidomide đã được nghiên cứu là lựa chọn điều trị trong PMF. Mặc dù cả hai đều cho thấy lợi ích, nhưng việc sử dụng chúng thường bị hạn chế bởi các tác dụng phụ. Pomalidomide được phát triển như một lựa chọn ít độc hại hơn. Một số bệnh nhân đã cải thiện được tình trạng thiếu máu nhưng không thấy ảnh hưởng gì đến kích thước lá lách. Do lợi ích hạn chế này, có những nghiên cứu đang tiến hành xem xét việc kết hợp polmalidomide với các thuốc khác như ruxolitinib để điều trị PMF.
Thuốc biểu sinh
Thuốc biểu sinh là loại thuốc ảnh hưởng đến sự biểu hiện của một số gen nhất định chứ không phải thay đổi chúng về mặt vật lý. Một nhóm trong số các loại thuốc này là các chất khử methyl, bao gồm azacitidine và decitabine. Những loại thuốc này hiện được sử dụng để điều trị hội chứng loạn sản tủy. Các nghiên cứu xem xét vai trò của azacitidine và decitabine đang ở giai đoạn đầu. Các loại thuốc khác là chất ức chế histone deacetlyase (HDAC) như givinostat và panobinostat.
Everolimus
Everolimus là một loại thuốc được phân loại là chất ức chế kinase mTOR và chất ức chế miễn dịch. Nó được FDA (Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm) chấp thuận để điều trị một số bệnh ung thư (ung thư biểu mô tế bào ung thư vú, thận, khối u nội tiết thần kinh, v.v.) và để ngăn chặn sự đào thải nội tạng ở những người đã được ghép nội tạng (gan hoặc thận). Everolimus được dùng bằng đường uống. Các nghiên cứu ban đầu chỉ ra rằng nó có thể làm giảm các triệu chứng, kích thước lá lách, thiếu máu, số lượng tiểu cầu và số lượng bạch cầu.
Imetelstat
Imetelstat đã được nghiên cứu trong một số bệnh ung thư và bệnh xơ tủy. Trong các nghiên cứu ban đầu, nó đã làm thuyên giảm (các dấu hiệu và triệu chứng của PMH đã qua đời) ở một số người bị PMF nguy cơ trung bình hoặc cao.
Nếu bạn không đáp ứng với phương pháp điều trị đầu tiên, đăng ký thử nghiệm lâm sàng có thể giúp bạn tiếp cận với các liệu pháp mới. Hiện tại, có hơn 20 thử nghiệm lâm sàng đánh giá các lựa chọn điều trị cho những người bị bệnh xơ tủy. Bạn có thể thảo luận về lựa chọn này với bác sĩ của bạn.