Những gì mong đợi từ việc cấy ghép tế bào Islet

Posted on
Tác Giả: Joan Hall
Ngày Sáng TạO: 26 Tháng MộT 2021
CậP NhậT Ngày Tháng: 22 Tháng MườI MộT 2024
Anonim
Những gì mong đợi từ việc cấy ghép tế bào Islet - ThuốC
Những gì mong đợi từ việc cấy ghép tế bào Islet - ThuốC

NộI Dung

Cấy ghép tế bào đảo tụy là một quy trình thử nghiệm để điều trị bệnh tiểu đường loại 1. Mục tiêu của quy trình này là làm cho những người mắc bệnh tự miễn dịch này có thể ngừng sử dụng insulin - một loại hormone quan trọng do tuyến tụy sản xuất để kiểm soát mức độ glucose (đường) trong máu. Những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 không thể tự sản xuất insulin, khiến họ có nguy cơ mắc các biến chứng nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong, từ tổn thương dây thần kinh (bệnh thần kinh) hoặc mắt (bệnh võng mạc) đến bệnh tim.

Bởi vì cấy ghép tế bào đảo nhỏ - đôi khi được gọi là cấy ghép toàn bộ hoặc cấy ghép tế bào beta - vẫn đang được nghiên cứu, nó chỉ được thực hiện ở Hoa Kỳ trong các thử nghiệm lâm sàng được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận. Theo Cơ quan Đăng ký Cấy ghép Đảo nhỏ, 1.089 người trên khắp thế giới đã được ghép tạng để điều trị bệnh tiểu đường loại 1.

Cấy ghép hòn đảo là một liệu pháp đang phát triển và vẫn chưa đạt được thành công trong việc điều trị đáng tin cậy cho bệnh nhân tiểu đường loại 1. Quy trình này chỉ nên được thực hiện trong bối cảnh của một nghiên cứu có kiểm soát.


Lý do Cấy ghép Tế bào Đảo nhỏ

Đảo tụy, còn được gọi là đảo nhỏ của Langerhans, là một trong một số loại nhóm tế bào trong tuyến tụy - cơ quan giúp cơ thể phân hủy và sử dụng thức ăn. Các tế bào beta tồn tại trong các đảo nhỏ chịu trách nhiệm sản xuất insulin.

Insulin rất quan trọng đối với sự sống. Nếu không có nó, glucose sẽ nhanh chóng tích tụ trong máu đến mức có thể gây tử vong trong khi các tế bào trong cơ thể bị thiếu năng lượng cần thiết để hoạt động bình thường.

Trong bệnh tiểu đường loại 1, hệ thống miễn dịch phá hủy các tế bào beta. Không biết tại sao điều này lại xảy ra, nhưng nếu không có tế bào beta hoạt động, cơ thể không thể sản xuất insulin của chính mình. Vì vậy, đối với những người mắc bệnh này, tiêm insulin bổ sung hàng ngày hoặc sử dụng máy bơm insulin là nền tảng của điều trị.

Tuy nhiên, tự tiêm phòng hoặc phải duy trì thiết bị y tế có thể là một thách thức, đó là lý do tại sao cấy ghép tế bào tiểu đảo có thể là một giải pháp thay thế hấp dẫn đối với một số người.


Các bác sĩ cân nhắc những người để cấy ghép hòn đảo nếu những lợi ích có thể, chẳng hạn như có thể đạt được mục tiêu đường huyết tốt hơn mà không có vấn đề, vượt quá rủi ro, bao gồm các tác dụng phụ có thể có của thuốc ức chế miễn dịch. Người nhận phải dùng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn hệ thống miễn dịch tấn công và phá hủy các đảo nhỏ được cấy ghép.

Những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 đang có kế hoạch hoặc đã ghép thận để điều trị suy thận cũng có thể là ứng cử viên cho phương pháp cấy ghép tiểu đảo, có thể được thực hiện cùng lúc hoặc sau khi ghép thận.

Cấy ghép tế bào tiểu đảo không được chỉ định cho những người mắc bệnh tiểu đường loại 2 vì họ yêu cầu nhiều tế bào tiểu đảo hơn để đạt được sự độc lập với insulin so với hiện tại có thể phân lập từ tuyến tụy.

Khi nào người bị bệnh tiểu đường cần insulin?

Một kiểu cấy ghép đảo nhỏ khác, cấy ghép tự động đảo nhỏ, được sử dụng cho những người phải cắt bỏ toàn bộ tuyến tụy để điều trị viêm tụy mãn tính và nặng. Trong quy trình này, các tế bào tiểu đảo của chính bệnh nhân được lấy ra khỏi tuyến tụy và truyền vào gan. Những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 không phải là ứng cử viên cho thủ tục này.


Quy trình lựa chọn người nhận tài trợ

Nói chung, các ứng cử viên để cấy ghép tế bào đảo nhỏ bao gồm những người mắc bệnh tiểu đường loại 1, những người:

  • Từ 18 đến 65 tuổi
  • Có mức đường huyết khó quản lý
  • Bị bệnh tiểu đường loại 1 được kiểm soát kém, bao gồm các đợt hạ đường huyết nghiêm trọng và hạ đường huyết không nhận biết được
  • Có thể yêu cầu hoặc đã được ghép thận
  • Hiện không có thai, đang cố gắng mang thai hoặc đang cho con bú, do rủi ro của thuốc ức chế miễn dịch đối với em bé (trong tử cung hoặc qua sữa mẹ); phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ phải đồng ý sử dụng các biện pháp tránh thai

Bởi vì cấy ghép tế bào đảo hiện chỉ được thực hiện trong các thử nghiệm lâm sàng, tiêu chí người nhận có thể khác nhau. Những điều khác có thể được xem xét là chỉ số khối cơ thể (BMI) của một người, với chỉ số BMI bắt buộc là 28 hoặc thấp hơn; tình trạng của chức năng gan và thận; và liệu có bị nhiễm trùng, ung thư, viêm gan hoặc HIV hay không.

Khi ai đó đăng ký thử nghiệm lâm sàng, trước tiên họ sẽ được kiểm tra để xem liệu họ có đáp ứng các tiêu chuẩn để đưa vào hay không. Nếu đủ điều kiện, họ sẽ được đưa vào danh sách chờ đợi cho đến khi có được tuyến tụy phù hợp.

Các loại nhà tài trợ

Tế bào đảo được lấy từ tuyến tụy của một người đã qua đời, người đã chọn hiến tạng của họ. Thật không may, một trở ngại lớn đối với việc sử dụng rộng rãi phương pháp cấy ghép tế bào đảo tụy là sự thiếu hụt tế bào tiểu đảo từ những người hiến tặng.

Viện Quốc gia về Bệnh tiểu đường, Tiêu hóa và Bệnh thận báo cáo rằng 1.315 pancreata đã được phục hồi từ những người hiến tặng đã qua đời vào năm 2017. Nhiều loại không phù hợp để cách ly trên đảo, chỉ để lại một số lượng nhỏ để sử dụng mỗi năm. Một số đảo nhỏ của người hiến tặng cũng có thể bị hư hại hoặc bị phá hủy trong quá trình cấy ghép.

Hơn nữa, không có gì lạ khi một bệnh nhân yêu cầu nhiều lần cấy ghép theo thời gian, có nghĩa là một người cuối cùng có thể yêu cầu các đảo nhỏ từ nhiều tuyến tụy.

Để bù đắp cho sự thiếu hụt này, các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu cách cấy ghép các đảo nhỏ từ các nguồn khác, chẳng hạn như lợn, và nghiên cứu tạo ra các đảo nhỏ mới từ tế bào gốc của con người.

Trước khi phẫu thuật

Trước khi được cấy ghép tiểu đảo, cần phải trải qua một cuộc đánh giá tiêu chuẩn trước phẫu thuật, bao gồm xét nghiệm máu, xét nghiệm tim và phổi, và xét nghiệm dung nạp glucose qua đường miệng.

Quy trình phẫu thuật

Bản thân quá trình cấy ghép cù lao là một thủ tục ngoại trú tương đối đơn giản, không phẫu thuật. Vì quy trình này được thực hiện trên cơ sở nghiên cứu lâm sàng, tuy nhiên, bệnh nhân thường phải ở lại bệnh viện để theo dõi,

Tế bào beta từ tuyến tụy của một người hiến tặng đã qua đời được tinh chế và xử lý, sau đó được chuyển đến bệnh nhân qua đường truyền. Trong một ca cấy ghép duy nhất, bệnh nhân thường được truyền hai lần truyền chứa trung bình 400.000 đến 500.000 tiểu đảo mỗi lần. Quy trình này mất khoảng một giờ cho mỗi lần truyền.

Điều này thường được thực hiện bởi một bác sĩ X quang can thiệp (một bác sĩ chuyên về hình ảnh y tế). Sử dụng tia X và hình ảnh siêu âm để hướng dẫn, họ sẽ luồn một ống thông (một ống nhựa mỏng) qua một vết rạch nhỏ ở phía trên dạ dày vào tĩnh mạch cửa - một tĩnh mạch chính cung cấp máu cho gan.

Khi ống thông đã vào vị trí, các tế bào đảo đã chuẩn bị từ từ được đẩy qua nó. Cấy ghép có thể được thực hiện bằng cách gây tê cục bộ và thuốc an thần. Gây mê toàn thân, có nguy cơ cao hơn, hiếm khi cần thiết.

Các biến chứng

Quy trình cấy ghép có thể làm tăng nguy cơ chảy máu và cục máu đông. Nó cũng có thể có các biến chứng cần phẫu thuật mở (chảy máu trong phúc mạc cần truyền máu hoặc phẫu thuật mở ổ bụng).

Cũng có khả năng là các tế bào được cấy ghép có thể không hoạt động tốt hoặc không hoạt động. Ngoài ra, tất cả các tế bào có thể không hoạt động ngay lập tức và có thể mất thời gian để bắt đầu hoạt động bình thường. Do đó, người nhận có thể cần dùng insulin cho đến khi các tế bào bắt đầu hoạt động bình thường.

Cũng có thể là các kháng thể đặc hiệu của người hiến tặng sẽ phát triển. Trong trường hợp này, cơ thể người nhận bắt đầu tấn công các tế bào của người hiến tặng.

Một hậu quả tiềm năng khác của việc cấy ghép tiểu đảo là sự phát triển của nhiều kháng thể đặc hiệu cho người hiến tặng. Bởi vì đảo nhỏ được lấy từ nhiều người hiến tặng, người nhận ghép đảo nhỏ tiếp xúc với nhiều kháng nguyên bạch cầu người không phù hợp. Nhiều kết quả không phù hợp dẫn đến sự hình thành nhiều kháng thể, điều này có thể khiến bệnh nhân không được cấy ghép trong tương lai (tiểu đảo, thận, tuyến tụy) do giảm khả năng tìm được mảnh ghép tương thích.

Các biến cố bất lợi liên quan đến ức chế miễn dịch (giảm bạch cầu trung tính, xét nghiệm chức năng gan tăng hoặc suy thận) cũng có thể hiếm khi xảy ra.

Sau khi phẫu thuật

Sau phẫu thuật, các mạch máu mới hình thành và kết nối các tiểu đảo với mạch máu của người nhận và bắt đầu tạo ra và giải phóng insulin, với hai lợi ích chính:

  • Bình thường hóa mức độ glucose không phụ thuộc vào việc tiêm insulin, hoặc ít nhất là giảm lượng insulin cần thiết
  • Đảo ngược tình trạng hạ đường huyết không nhận biết được- mất khả năng nhận biết các triệu chứng của lượng đường trong máu thấp nguy hiểm (thường là 70 mg / dL hoặc ít hơn), chẳng hạn như đổ mồ hôi, run rẩy, nhịp tim tăng, lo lắng hoặc đói và điều trị nó cho phù hợp

Ngăn chặn từ chối

Để nhận được đảo tụy từ người khác, người nhận sẽ cần phải dùng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn chặn sự đào thải tế bào.

Một số trong số này, chẳng hạn như corticosteroid, có thể làm phức tạp bệnh tiểu đường bằng cách tăng sức đề kháng insulin theo thời gian và gây tăng lượng đường trong máu. Các loại thuốc ức chế miễn dịch khác có thể làm giảm khả năng tiết insulin của tế bào beta. Ngoài ra, thuốc ức chế miễn dịch ức chế khả năng chống nhiễm trùng của hệ thống miễn dịch và có thể gây tăng men gan và suy thận tiềm ẩn.

Đồng thời, cũng có nguy cơ là, mặc dù bị ức chế bởi thuốc, phản ứng tự miễn dịch ban đầu phá hủy các tế bào gốc của một người và gây ra bệnh tiểu đường loại 1 ngay từ đầu có thể được kích hoạt trở lại, lần này tấn công và phá hủy tế bào mới được cấy ghép tế bào hiến tặng.

Nguyên nhân ức chế miễn dịch

Tiên lượng

Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 được thực hiện bởi Hiệp hội Cấy ghép Tiểu đảo Lâm sàng của Viện Y tế Quốc gia cho thấy một năm sau khi cấy ghép tế bào tiểu đảo, chín trong số 10 người nhận có mức A1C (thước đo mức đường huyết trung bình trong hai hoặc ba tháng) dưới 7 %, không bị hạ đường huyết nghiêm trọng và không cần dùng insulin. Hai năm sau khi cấy ghép, bảy trong số 10 người nhận có mức A1C dưới 7% và không bị hạ đường huyết nghiêm trọng, và khoảng bốn trong số 10 người không cần insulin.

Những người được cấy ghép cũng có những cải thiện về chất lượng cuộc sống và sức khỏe tổng thể, bao gồm cả những người vẫn cần dùng insulin.

Một lời từ rất tốt

Nghiên cứu về cấy ghép tế bào đảo nhỏ hiện đang tập trung vào việc có thể thu thập đủ tế bào đảo nhỏ bằng cách sử dụng tế bào từ các nguồn khác, bao gồm mô bào thai và động vật. Các nhà khoa học cũng đang cố gắng phát triển các tế bào đảo nhỏ của con người trong phòng thí nghiệm. Và, trong khi những tiến bộ đã đạt được trong việc phát triển các loại thuốc chống thải ghép mới và tốt hơn, thì cần phải làm nhiều việc hơn nữa trong lĩnh vực này.

Rõ ràng, sẽ mất một thời gian trước khi cấy ghép tế bào tiểu đảo trở thành một phương pháp điều trị thường quy cho bệnh tiểu đường loại 1. Nhưng khái niệm này rất thú vị và đáng để biết nếu bạn hoặc người thân mắc phải dạng bệnh này. Thông tin về việc tham gia thử nghiệm lâm sàng về cấy ghép tiểu đảo có thể được tìm thấy tại ClinicalTrials.gov.

Mục đích của Thử nghiệm Lâm sàng là gì?
  • Chia sẻ
  • Lật
  • E-mail
  • Bản văn