NộI Dung
- Các loại AMD
- Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng
- Điều trị AMD thể ướt mới nổi
- Điều trị AMD thể khô mới nổi
- Một lời từ rất tốt
Thoái hóa điểm vàng do tuổi tác (AMD) là nguyên nhân phổ biến nhất gây mù lòa ở Hoa Kỳ. Tình trạng này có thể xuất hiện ở hai dạng, bao gồm AMD ướt và AMD khô. Hiện không có cách chữa khỏi AMD và không có phương pháp điều trị nào cho dạng khô của bệnh (ngoài các biện pháp phòng ngừa).
Các nhà khoa học đang nỗ lực tìm kiếm các giải pháp mới dưới dạng đột phá về thoái hóa điểm vàng, các phương pháp điều trị mới nổi và nghiên cứu mới có thể giúp những người bị AMD giữ được thị lực càng lâu càng tốt.
Các loại AMD
AMD khô và AMD ướt có những đặc điểm khác nhau.
AMD khô
AMD thể khô là dạng phổ biến nhất của bệnh; nó liên quan đến sự hiện diện của các chất lắng đọng màu vàng rất nhỏ được gọi là drusen - mà bác sĩ có thể phát hiện bằng cách kiểm tra mắt.
Drusen hiện diện như một phần bình thường của quá trình lão hóa; nhưng ở AMD, những cặn này bắt đầu phát triển (về kích thước và / hoặc số lượng). Sự gia tăng drusen này có thể bắt đầu quá trình xấu đi của điểm vàng (một vùng màu vàng hình bầu dục gần trung tâm của võng mạc).
Điểm vàng chịu trách nhiệm cho tầm nhìn rõ ràng, thẳng thắn). Võng mạc là một lớp tế bào nhạy cảm với ánh sáng, truyền các xung thần kinh, được gửi đến dây thần kinh thị giác, sau đó truyền đến não, nơi hình ảnh được hình thành.
Khi AMD thể khô tiến triển, drusen bắt đầu phát triển và / hoặc tăng về số lượng và thị lực trung tâm có thể từ từ bị giảm do điểm vàng bị suy giảm.
Điều gì sẽ xảy ra nếu bạn bị thoái hóa điểm vàng khôAMD ướt
AMD thể khô có thể tiến triển thành thể ướt của bệnh. AMD thể ướt liên quan đến các mạch máu bất thường bắt đầu phát triển dưới võng mạc. AMD thể ướt thường tiến triển rất nhanh và có thể khiến người bệnh bị giảm thị lực do phù nề hoặc xuất huyết các mạch máu chưa trưởng thành này, dẫn đến tổn thương điểm vàng nhanh chóng.
Những điều cần biết về thoái hóa Macular ướt
Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng
Để hiểu vị trí tiềm năng của một phương pháp điều trị hoặc loại thuốc mới, liên quan đến khả năng có sẵn cho người tiêu dùng, điều quan trọng là phải hiểu một chút về nghiên cứu y tế.
Một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị mới phải vượt qua thành công một số giai đoạn thử nghiệm lâm sàng trước khi sản phẩm có thể được tiếp thị hoặc bán cho công chúng. Có một số giai đoạn nghiên cứu y tế, bao gồm:
- Giai đoạn I: Một phương pháp điều trị thử nghiệm hoặc thuốc được thử nghiệm trên một số người hạn chế (thường từ 20 đến 80 người tham gia nghiên cứu). Giai đoạn ban đầu này nhằm kiểm tra độ an toàn của thuốc và xác định các tác dụng phụ tiềm ẩn.
- Giai đoạn II: Khi một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị được coi là có khả năng an toàn, nó sẽ được đưa vào thử nghiệm giai đoạn II nhằm mục đích tiếp tục quan sát mức độ an toàn của nó. Giai đoạn này liên quan đến một nhóm lớn hơn (thường từ 100 đến 300 người tham gia nghiên cứu).
- Giai đoạn III: Sau khi một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị được phát hiện là tương đối an toàn và hiệu quả, nó được thử nghiệm lại (trong thử nghiệm pha III), nơi các nhà khoa học đánh giá hiệu quả và độ an toàn, so với phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Giai đoạn này bao gồm một nhóm lớn hơn nhiều (khoảng 1.000 đến 3.000) người tham gia nghiên cứu. Khi một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị vượt qua giai đoạn này, nó đủ điều kiện để được đánh giá để được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt.
- Giai đoạn IV: Sau khi phương pháp điều trị hoặc loại thuốc mới đạt được sự chấp thuận của FDA, nó sẽ được thử nghiệm một lần nữa trong thử nghiệm pha IV nhằm mục đích đánh giá tính an toàn và hiệu quả lâu dài của nó - ở những người đang dùng thuốc mới hoặc đang được sử dụng phương pháp điều trị mới.
Điều trị AMD thể ướt mới nổi
Nếu bạn bị thoái hóa điểm vàng do tuổi tác, bạn có thể vui mừng khi biết rằng có một số loại thuốc và liệu pháp mới rất hứa hẹn đang được triển khai.
Theo Học viện Nhãn khoa Hoa Kỳ, chỉ 20 năm trước, nếu một người phát triển AMD thể ướt, thì khả năng mất thị lực sẽ xảy ra. Nhưng vào năm 2005, một phương pháp điều trị mới mang tính đột phá, được gọi là anti-VEGF (bao gồm các loại thuốc như Lucentis, Eylea và Avastin ), đã có sẵn.
Các loại thuốc kháng VEGF này có tác dụng ngăn mạch máu phát triển, sau đó, kiểm soát sự rò rỉ và làm chậm tổn thương điểm vàng. Theo đánh giá của các chuyên gia, phương pháp điều trị mang lại hiệu quả cao trong việc bảo tồn thị lực trung tâm cho những người bị AMD thể ướt.
Thuốc chống VEGF là gì?
Từ viết tắt VEGF- viết tắt của yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu- là một loại protein quan trọng trong sự tăng trưởng và phát triển của các mạch máu mới. Khi được tiêm vào mắt, thuốc kháng VEGF giúp ngăn chặn sự phát triển của các mạch máu bất thường mới này.
Có lẽ nhược điểm cơ bản đối với việc điều trị AMD thể ướt hiện nay là việc tiêm (tiêm trực tiếp vào mắt sau) thuốc kháng VEGF phải được tiêm bốn đến sáu tuần một lần.
Ngày nay, có hy vọng về các loại phương pháp điều trị kháng VEGF mới sẽ không cần sử dụng thường xuyên như phác đồ hiện tại, kéo dài từ bốn đến sáu tuần. Một số chuyên gia nói rằng một số phương pháp điều trị đang được phát triển ngày nay, thậm chí có thể chữa khỏi bệnh.
Cách điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tácLiệu pháp gen võng mạc
Một phương pháp điều trị mới đầy hứa hẹn, đối với AMD thể ướt, bao gồm liệu pháp gen võng mạc, thay thế cho việc tiêm mắt hàng tháng. Mục tiêu của liệu pháp gen là sử dụng cơ thể để tự tạo ra chất chống VEGF bằng cách đưa một loại vi-rút vô hại (được gọi là vi-rút liên quan đến adeno / AAV) mang gen kháng VEGF vào DNA của một người.
Đặc biệt hơn, liệu pháp gen RGX-314 chỉ cần tiêm một mũi nhưng phải thực hiện qua thủ thuật ngoại khoa. Phương pháp điều trị này hiện đang chuẩn bị bước vào giai đoạn II của thử nghiệm nghiên cứu lâm sàng.
Các nghiên cứu về RGX-314
Hiện nay liệu pháp gen võng mạc đã được FDA chấp thuận cho các bệnh lý võng mạc mắt khác (ngoài AMD), phương pháp điều trị này có vẻ rất hứa hẹn đối với những người bị AMD. RGX-314 có thể hoạt động để chặn VEGF trong nhiều năm sau khi nó được sử dụng; do đó, điều này sẽ giúp ức chế sự phát triển của các triệu chứng của AMD ướt, cụ thể là các mạch máu chưa trưởng thành rò rỉ máu vào võng mạc.
Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I / II với 42 người, 9 trong số 12 người tham gia nghiên cứu đã không phải cần tiêm thêm thuốc kháng VEGF trong sáu tháng sau một lần tiêm RGX-314. Ngoài ra, không có tác dụng phụ nào được quan sát thấy trong quá trình nghiên cứu.
ADVM-022
Một loại liệu pháp gen hiệu quả khác có thể được thực hiện ở cơ sở ngoại trú (chẳng hạn như văn phòng bác sĩ). Liệu pháp này được gọi là ADVM-022 và nó cũng đang chuyển sang giai đoạn II thử nghiệm lâm sàng. Người ta ước tính rằng cả hai liệu pháp này (ADVM-022 cũng như RGX-314) đều có thể áp dụng cho những người bị AMD thể ướt trong ít nhất ba năm (khoảng năm 2023).
Hệ thống giao hàng tại cảng
Hệ thống Giao hàng tại Cảng (PDS), là một thiết bị rất nhỏ (nhỏ hơn một hạt gạo) có thể lưu trữ thuốc chống VEGF. PDS được cấy vào mắt trong quá trình phẫu thuật; nó có chức năng cung cấp lượng thuốc chống VEFG phóng thích liên tục vào mắt.
Hệ thống phân phối cổng có thể cho phép những người bị AMD ướt hoàn toàn tránh bị tiêm vào mắt. Quy trình này cho phép những người bị AMD thể ướt có thể sống đến hai năm mà không cần điều trị.
Nạp thuốc có thể được thực hiện thông qua một cuộc khám tại phòng khám của bác sĩ. Tuy nhiên, quy trình nạp lại thuốc phức tạp hơn một chút so với tiêm kháng VEGF hiện đang là phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho AMD thể ướt.
Phương pháp điều trị sáng tạo này hiện đang trong giai đoạn ba thử nghiệm lâm sàng và có thể có sẵn cho người tiêu dùng sử dụng trong vòng ba năm tới (khoảng năm 2023).
Nghiên cứu Hệ thống giao hàng tại cảng Lucentis (Ranibizumab)
Một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng giai đoạn II năm 2019 (được coi là nhãn vàng của các nghiên cứu y tế), được xuất bản bởi Học viện Nhãn khoa Hoa Kỳ đã đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Hệ thống phân phối cổng với thuốc chống VEGF Lucentis (ranibizumab) để điều trị AMD thể ướt. Các bác sĩ cho biết:
Nghiên cứu cho thấy PDS được dung nạp tốt và ở những người bị AMD liên quan đến tuổi tác, PDS dẫn đến phản ứng tương đương với việc tiêm thuốc kháng VEGF (ranibizumab) hàng tháng trong mắt (bên trong mắt).
Các tác giả nghiên cứu viết: “PDS được phát hiện có khả năng dung nạp tốt với khả năng giảm gánh nặng điều trị [khối lượng công việc chăm sóc sức khỏe do bệnh mãn tính gây ra] trong khi vẫn duy trì thị lực. nghiên cứu điều trị PDS ranibizumab đã (tính đến năm 2020) tiến tới thử nghiệm giai đoạn III.
Thuốc nhỏ mắt
Thuốc nhỏ mắt Anti-VEGF cho AMD ướt là một phương pháp điều trị mới khác cho AMD đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng ban đầu - nhưng chưa được sử dụng trên người. Phương pháp điều trị đã được thử nghiệm trên động vật.
Sau khi thuốc nhỏ mắt được coi là đủ an toàn cho con người, các thử nghiệm lâm sàng sẽ bắt đầu.Có thể mất hơn 10 năm (khoảng năm 2030) để thuốc nhỏ mắt chống VEGF cho AMD thể ướt có sẵn cho người tiêu dùng.
Viên uống
Một viên thuốc kháng VEGF, được sử dụng bằng miệng (bằng miệng) có thể được cung cấp cho công chúng trong năm năm tới (khoảng năm 2025). Thuốc dạng viên sẽ cho phép những người bị AMD thể ướt loại bỏ hoặc giảm tần suất tiêm thuốc kháng VEGF.
Hiện đang ở giai đoạn II của thử nghiệm nghiên cứu lâm sàng, các nhà phát triển thuốc uống trị AMD dạng ướt đang cố gắng tìm ra các lỗi. Lúc này thuốc có nhiều tác dụng phụ như buồn nôn, chuột rút ở chân và thay đổi gan.
Một khi thuốc có thể được coi là an toàn và có thể loại bỏ các tác dụng phụ nguy hiểm, nó có thể được xem xét để tiêu dùng.
Tiêm Anti-VEGF lâu dài hơn
Một số loại thuốc chống VEGF mới nhằm giảm tần suất tiêm - đang được phát triển bởi ngành công nghiệp dược phẩm. Chúng bao gồm các loại thuốc như Abicipar và Sunitinab, được ước tính trong khoảng 3-5 năm (từ năm 2023 đến năm 2025) trước khi được phê duyệt cho người tiêu dùng sử dụng.
Một loại thuốc mới khác, Beovu đã được phê duyệt để sử dụng trong tiêm Beovu ở Hoa Kỳ có thể kéo dài tới ba tháng và loại thuốc cải tiến được cho là có hiệu quả hơn trong việc làm khô chất lỏng tích tụ trong võng mạc do AMD ướt.
Điều trị bằng thuốc kết hợp
Thuốc kết hợp mới cho AMD bao gồm sự kết hợp của các loại thuốc đã có trên thị trường, để điều trị AMD. Mục tiêu là một phương pháp điều trị nhiều mặt nhằm tăng lợi ích của thuốc và làm cho thời gian tiêm kéo dài hơn.
Một trong những sự kết hợp đó là thuốc nhỏ mắt để điều trị bệnh tăng nhãn áp, được gọi là Cosopt (dorzolamide-timolol), đang được thử nghiệm kết hợp với thuốc tiêm kháng VEGF. Các nghiên cứu chỉ ra rằng hai loại thuốc này khi được sử dụng cùng nhau có thể giúp giảm dịch võng mạc tốt hơn so với việc chỉ tiêm kháng VEGF có thể thực hiện một mình.
Xạ trị
Xạ trị, tương tự như phương pháp điều trị thường được sử dụng để điều trị ung thư, được cho là giúp làm chậm sự phát triển của các mạch máu bất thường do AMD thể ướt gây ra. Xạ trị được cho là hoạt động giống như cách nó thực hiện trong điều trị ung thư. Điều này được thực hiện bằng cách phá hủy các tế bào phát triển nhanh.
Nhưng sự an toàn lâu dài vẫn phải được đánh giá trước khi xạ trị có thể được coi là một lựa chọn chủ đạo để điều trị AMD. Có hai loại xạ trị có sẵn ở Anh và Thụy Sĩ và chúng sẽ sớm được thử nghiệm ở Hoa Kỳ. Các thử nghiệm lâm sàng dự kiến sẽ bắt đầu trong vòng một năm (khoảng năm 2021).
Điều trị AMD thể khô mới nổi
Phần lớn các trường hợp AMD liên quan đến loại AMD phát triển chậm, được gọi là AMD thể khô. Hiện tại, tính đến năm 2020, không có lựa chọn điều trị nào cho AMD thể khô, nhưng một số liệu pháp mới đầy hứa hẹn đang được triển khai.
Liệu pháp tế bào gốc
Liệu pháp tế bào gốc đang tạo đà cho tất cả các loại điều trị ngày nay, bao gồm nhiều dạng ung thư, cũng như AMD thể khô. Mục tiêu của liệu pháp tế bào gốc cho AMD là các tế bào gốc mới sẽ có thể thay thế các tế bào võng mạc đã bị tổn thương hoặc phá hủy bởi các triệu chứng của AMD.
Tế bào gốc thường được đưa vào hệ tuần hoàn máu của cơ thể thông qua truyền tĩnh mạch. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu cách cấy tế bào gốc trực tiếp vào mắt. Một chiến lược liên quan đến việc đặt các tế bào gốc vào một dịch huyền phù có thể được tiêm dưới võng mạc.
Mặc dù liệu pháp tế bào gốc điều trị AMD mới chỉ được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng nhỏ, nhưng các chuyên gia cho biết chế độ điều trị này có nhiều hứa hẹn. Hạn chế là có thể mất thêm 10 đến 15 năm (khoảng năm 2030 hoặc 2035) để có tế bào gốc. liệu pháp được chứng minh hiệu quả và an toàn cho người tiêu dùng.
Nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc cho AMD
Một nghiên cứu nhỏ, liên quan đến những người bị AMD thể ướt, được xuất bản bởi Tạp chí Y học New England, nhận thấy rằng việc sử dụng tế bào gốc của chính một người để thay thế các tế bào võng mạc bị hư hỏng, dẫn đến duy trì thị lực trong một năm sau thủ thuật.
Các tác giả nghiên cứu viết: “Điều này có vẻ cho thấy phẫu thuật đã giúp ngăn chặn sự tiến triển của bệnh.” Mặc dù nghiên cứu này không chỉ ra rằng liệu pháp tế bào gốc có hiệu quả đối với AMD thể khô, nhưng nhiều nhà khoa học tự tin rằng các nghiên cứu sắp tới về tế bào gốc liệu pháp điều trị AMD thể khô sẽ có nhiều hứa hẹn.
Tiêm cho AMD khô
Apl-2 là một loại thuốc có thể được tiêm trong mắt (trực tiếp vào phía sau của mắt) để giúp làm chậm sự tiến triển của AMD thể khô, bảo vệ các tế bào võng mạc không bị phá hủy. Phương pháp điều trị này đang trong giai đoạn thử nghiệm giai đoạn III và dự kiến sẽ có sẵn trong khoảng ba đến năm năm (khoảng năm 2023 đến năm 2025).
Các phương pháp điều trị AMD khô mới tiềm năng khác
Có một số phương thức điều trị mới có hiệu quả tiềm năng khác đang được triển khai đối với AMD thể khô, bao gồm:
- Oracea: Thuốc kháng sinh uống có đặc tính chống viêm, có thể dùng được cho những người ở giai đoạn cuối của AMD thể khô. Oracea hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm III và có thể có mặt sớm nhất vào năm 2021.
- Metformin: Một loại thuốc thường được dùng cho những người mắc bệnh tiểu đường, nó được phát hiện là làm giảm nguy cơ phát triển của AMD. Điều này có thể là do đặc tính chống viêm của metformin. Metformin đang trong giai đoạn thử nghiệm II vào năm 2020.
Một lời từ rất tốt
Bác sĩ nhãn khoa của bạn (hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác) là chuyên gia khi nói đến loại phương pháp điều trị AMD mới nào có thể phù hợp với bạn. Có nhiều yếu tố cần xem xét, chẳng hạn như loại AMD, các triệu chứng của bạn, cũng như mức độ tiến triển của bệnh, v.v.
Ngoài ra, không có phương pháp điều trị duy nhất nào tồn tại mà không có nhược điểm. Một số phương pháp điều trị mới nổi có thể có rất ít tác dụng phụ, nhưng tiêu chí lựa chọn bệnh nhân (tiêu chí được sử dụng để đủ điều kiện trở thành người tham gia nghiên cứu) có thể rất nghiêm ngặt (chẳng hạn như đối với ống kính viễn vọng có thể phẫu thuật cấy ghép). Các phương pháp điều trị / thuốc khác có thể có tác dụng phụ.
Cuối cùng, điều quan trọng là phải luôn cởi mở với những khả năng mới trong khi làm việc với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn để khám phá phương pháp điều trị AMD mới tốt nhất cho bạn.