Myelofibrosis là gì?

Posted on
Tác Giả: Eugene Taylor
Ngày Sáng TạO: 13 Tháng Tám 2021
CậP NhậT Ngày Tháng: 1 Tháng BảY 2024
Anonim
Myelofibrosis là gì? - ThuốC
Myelofibrosis là gì? - ThuốC

NộI Dung

Bệnh xơ hóa tủy, còn được gọi là bệnh chuyển sản dòng tủy, là một bệnh không phổ biến ảnh hưởng đến tủy xương, làm rối loạn khả năng sản xuất các tế bào máu khỏe mạnh của cơ thể. Bệnh xơ hóa tủy xương gây ra sẹo (xơ hóa) tủy xương tiến triển, dẫn đến số lượng tế bào máu bất thường và các biến chứng nghiêm trọng khác. Một số người bị bệnh xơ tủy có thể không có triệu chứng hoặc cần điều trị ngay lập tức. Những người khác sẽ bị bệnh nặng và phát triển thiếu máu trầm trọng, rối loạn chức năng gan, và lách to. Bệnh xơ tủy có thể được chẩn đoán bằng xét nghiệm máu và sinh thiết tủy xương. Một phương pháp điều trị được biết đến là cấy ghép tế bào gốc.

Mối liên hệ giữa tủy xương và ung thư

Các loại bệnh xơ hóa tủy

Bệnh xơ hóa tủy được phân loại là ung thư tăng sinh tủy, một nhóm các rối loạn đặc trưng bởi sự sản xuất quá mức của ít nhất một loại tế bào máu. Neoplasm đề cập đến sự phát triển bất thường, quá mức của các mô đặc trưng của cả khối u ung thư và u lành tính.

Bệnh xơ tủy về mặt kỹ thuật không phải là "ung thư" mà là một bệnh có thể dẫn đến một số bệnh ung thư máu như bệnh bạch cầu. Bệnh xơ hóa tủy cũng có thể do một số bệnh ung thư gây ra.


Bệnh xơ tủy là một bệnh phức tạp có thể được phân loại là ung thư nguyên phát hoặc thứ phát.

  • Bệnh xơ tủy nguyên phát là một dạng bệnh phát triển tự phát trong tủy xương. Nó thường được gọi là bệnh xơ tủy nguyên phát vô căn vì nguyên nhân là vô căn (nghĩa là không rõ nguồn gốc).
  • Bệnh xơ tủy thứ cấp là loại thay đổi trong tủy xương do một bệnh hoặc tình trạng khác gây ra. Do đó, xơ hóa tủy được coi là thứ phát sau nguyên nhân chính.

Các triệu chứng xơ hóa tủy

Bệnh xơ hóa tủy gây ra sự suy giảm dần dần của tủy xương, làm suy giảm khả năng sản xuất tế bào hồng cầu (chịu trách nhiệm vận chuyển oxy đến và loại bỏ chất thải ra khỏi cơ thể), bạch cầu (chịu trách nhiệm bảo vệ miễn dịch) và tiểu cầu (chịu trách nhiệm đông máu).

Khi điều này xảy ra, các tế bào tạo máu ở các cơ quan khác của cơ thể buộc phải tiếp quản, gây căng thẳng quá mức lên các cơ quan và khiến chúng sưng lên.


Các triệu chứng phổ biến của bệnh xơ tủy bao gồm:

  • Mệt mỏi và suy nhược
  • Hụt hơi
  • Ngoại hình nhợt nhạt không lành mạnh
  • Bụng sưng và đau
  • Đau xương
  • Dễ bị bầm tím và chảy máu
  • Chán ăn và sụt cân
  • Tăng nguy cơ nhiễm trùng, bao gồm cả viêm phổi
  • Nốt da (bệnh xơ tủy da)
  • Bệnh Gout

Khoảng 20% ​​những người bị bệnh xơ tủy sẽ không có triệu chứng. Những người mắc bệnh này có thể bị thiếu máu (hồng cầu thấp), giảm bạch cầu (bạch cầu thấp), giảm tiểu cầu (tiểu cầu thấp), lách to (lách to) và gan to (gan to).

Các biến chứng

Khi bệnh tiến triển và bắt đầu ảnh hưởng đến nhiều cơ quan, nó có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng, bao gồm:

  • Biến chứng chảy máu, bao gồm giãn tĩnh mạch thực quản
  • Hình thành các khối u bên ngoài tủy xương
  • Tăng áp lực tĩnh mạch cửa (tăng huyết áp trong gan)
  • Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML)

Nguyên nhân

Bệnh xơ tủy có liên quan đến đột biến di truyền trong các tế bào tạo máu (tạo máu) trong tủy xương. Không ai biết chắc chắn tại sao những đột biến này lại xảy ra, nhưng khi chúng xảy ra, chúng có thể được truyền sang các tế bào máu mới. Theo thời gian, sự gia tăng của các tế bào đột biến có thể vượt qua khả năng sản xuất tế bào máu khỏe mạnh của tủy xương.


Các đột biến xơ hóa tủy có liên kết chặt chẽ nhất bao gồm gen JAK2, CALR hoặc MPL. Khoảng 90% trường hợp liên quan đến ít nhất một trong những đột biến này, trong khi 10% không mang đột biến nào trong số này.

Đột biến JAK2 V617F là đột biến gen phổ biến nhất và tự nó có thể kích hoạt sự phát triển của bệnh xơ tủy.

Nhiễm sắc thể liên kết với ung thư máu

Các yếu tố rủi ro

Với myelofibrosis, không biết tại sao các gen cụ thể bắt đầu đột biến. Tuy nhiên, có những yếu tố nguy cơ đã biết liên quan đến cả bệnh xơ tủy nguyên phát và thứ phát, bao gồm:

  • Tiền sử gia đình mắc bệnh tăng sinh tủy
  • Gốc Do Thái
  • Tuổi lớn hơn
  • Một số tình trạng tự miễn dịch, cụ thể là bệnh Crohn

Bệnh xơ tủy thứ phát còn có liên quan đến các bệnh hoặc tình trạng khác ảnh hưởng trực tiếp hoặc gián tiếp đến tủy xương, bao gồm:

  • Ung thư di căn (ung thư di căn từ các bộ phận khác của cơ thể đến tủy xương)
  • Bệnh đa hồng cầu (một loại ung thư máu gây sản xuất quá mức các tế bào máu)
  • U lympho Hodgkin và không Hodgkin (ung thư hệ bạch huyết)
  • Đa u tủy (ung thư máu ảnh hưởng đến tế bào huyết tương)
  • Bệnh bạch cầu cấp tính (một bệnh ung thư máu ảnh hưởng đến bạch cầu)
  • Bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (ung thư tủy xương)
  • Tiếp xúc với một số hóa chất, chẳng hạn như benzen hoặc dầu mỏ
  • Tiếp xúc với bức xạ

Chẩn đoán

Nếu nghi ngờ bệnh xơ tủy, chẩn đoán thường sẽ bắt đầu bằng việc xem xét bệnh sử của bạn (bao gồm các yếu tố nguy cơ) và các xét nghiệm máu và hình ảnh khác nhau. Khám sức khỏe cũng sẽ được thực hiện để kiểm tra gan hoặc lá lách to hoặc các nốt bất thường trên da.

Bảng xét nghiệm máu thường bao gồm:

  • Công thức máu toàn bộ (CBC), để xác định xem các loại tế bào máu cao hay thấp
  • Phết máu ngoại vi, để tìm các tế bào máu có hình dạng bất thường
  • Các xét nghiệm di truyền, để kiểm tra các đột biến gen đặc trưng

Các xét nghiệm hình ảnh, chẳng hạn như chụp X-quang, chụp cắt lớp vi tính (CT) hoặc chụp cộng hưởng từ (MRI), có thể giúp phát hiện sự mở rộng cơ quan, căng phồng mạch máu hoặc cứng bất thường của xương (chứng xơ cứng xương) thường gặp với bệnh xơ tủy.

Sinh thiết tủy xương thường được sử dụng để xác định những thay đổi đặc trưng trong tủy xương và giúp phân giai đoạn bệnh. Nó bao gồm việc đâm một cây kim dài vào giữa xương để lấy một mẫu tủy xương. Sinh thiết tủy xương là một thủ tục xâm lấn vừa phải có thể được thực hiện trên cơ sở ngoại trú dưới gây tê cục bộ.

Xét nghiệm máu dùng để chẩn đoán bệnh tăng sinh tủy

Chẩn đoán phân biệt

Để đảm bảo chẩn đoán chính xác, bác sĩ sẽ loại trừ tất cả các nguyên nhân khác có thể gây ra các triệu chứng của bạn (được gọi là chẩn đoán phân biệt). Đứng đầu trong số này là các loại ung thư tăng sinh tủy mãn tính cổ điển khác, bao gồm:

  • Bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính
  • Bệnh đa hồng cầu
  • Tăng tiểu cầu thiết yếu
  • Bệnh bạch cầu đa nhân trung tính mãn tính
  • Bệnh bạch cầu bạch cầu ái toan mãn tính

Được chẩn đoán mắc các bệnh này không nhất thiết có nghĩa là bệnh xơ hóa tủy chưa được giải quyết. Trong một số trường hợp, bệnh xơ hóa tủy có thể là thứ phát sau bệnh liên quan, đặc biệt là với bệnh đa hồng cầu và bệnh tăng tiểu cầu cơ bản.

Sự đối xử

Hiện tại, không có loại thuốc nào có thể chữa khỏi bệnh xơ tủy. Các phương pháp điều trị chủ yếu nhằm làm giảm các triệu chứng, cải thiện số lượng tế bào máu và ngăn ngừa các biến chứng. Lựa chọn chữa bệnh duy nhất là ghép tủy xương / tế bào gốc.

Các quyết định điều trị cuối cùng được hướng dẫn bởi:

  • Cho dù bạn có triệu chứng hay không
  • Tuổi của bạn và sức khỏe tổng thể
  • Những rủi ro liên quan đến trường hợp cụ thể của bạn

Nếu bạn không có triệu chứng và ít nguy cơ biến chứng, bạn có thể chỉ cần được theo dõi thường xuyên để xem bệnh có tiến triển hay không. Không cần điều trị nào khác.

Nếu bạn có triệu chứng, trọng tâm sẽ được tập trung vào điều trị chứng thiếu máu nặng và lách to. Nếu các triệu chứng của bạn nghiêm trọng, bạn có thể nên cấy ghép tủy xương.

Điều trị thiếu máu

Thiếu máu là tình trạng bạn thiếu đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh để mang đầy đủ oxy đến các mô của cơ thể. Đây là một trong những đặc điểm phổ biến nhất của bệnh xơ tủy và có thể được điều trị hoặc ngăn ngừa bằng các biện pháp can thiệp sau:

  • Truyền máu được sử dụng để điều trị bệnh thiếu máu nặng và thường được tiêm định kỳ cho những người bị bệnh xơ tủy nặng. Thuốc chống thiếu máu như Epogen (epoetin alfa) có thể được kê đơn nếu có liên quan đến thận. Một chế độ ăn uống giàu chất sắt cùng với chất bổ sung sắt, folate và vitamin B12 cũng có thể hữu ích.
  • Liệu pháp androgen liên quan đến việc tiêm các kích thích tố nam tổng hợp như Danocrine (danazol) để kích thích sản xuất hồng cầu. Liệu pháp androgen có thể gây ra tác dụng nam hóa ở phụ nữ và làm tăng nguy cơ tổn thương gan khi sử dụng lâu dài.
  • Glucocorticoid là các loại thuốc steroid làm giảm viêm toàn thân và có thể cải thiện số lượng hồng cầu. Prednisone là loại steroid được kê đơn phổ biến nhất, việc sử dụng lâu dài có thể gây đục thủy tinh thể và tăng nguy cơ nhiễm trùng.
  • Thuốc điều chỉnh miễn dịch như Thalomid (thalidomide), Revlimid (lenalidomide), và Pomalyst (pomalidomide) có thể giúp tăng số lượng hồng cầu trong khi giảm phì đại lá lách. Thalidomide được tránh ở phụ nữ trong độ tuổi sinh sản do nguy cơ cao bị dị tật bẩm sinh.
Thuốc kích thích tủy xương là gì?

Điều trị lách to

Với bệnh xơ tủy, lá lách là cơ quan bị ảnh hưởng nhiều nhất bởi suy tủy xương vì nó có nồng độ cao các tế bào tạo máu. Có một số lựa chọn được sử dụng để điều trị chứng lách to liên quan đến xơ tủy:

  • Thuốc hóa trị liệu, chẳng hạn như hydroxyurea và cladribine, thường được sử dụng trong điều trị đầu tay của chứng lách to để giảm sưng và đau.
  • Jakafi (ruxolitinib) là một loại thuốc hóa trị nhằm mục tiêu các đột biến JAKS phổ biến nhất liên quan đến bệnh xơ tủy. Jakafi có thể gây buồn nôn, tiêu chảy, viêm gan, giảm tiểu cầu và tăng cholesterol ở một số người.
  • Cắt lách, phẫu thuật cắt bỏ lá lách, có thể được khuyến nghị nếu kích thước lá lách quá lớn gây đau và tăng nguy cơ biến chứng. Mặc dù có những rủi ro liên quan đến bất kỳ cuộc phẫu thuật nào, nhưng việc cắt lách thường không ảnh hưởng đến tuổi thọ hoặc chất lượng cuộc sống của bạn.
  • Xạ trị có thể được xem xét trong một cuộc cắt lách không phải là một lựa chọn. Các tác dụng phụ có thể bao gồm buồn nôn, tiêu chảy, mệt mỏi, chán ăn, phát ban trên da và rụng tóc (thường là tạm thời).
Phương pháp điều trị mới và sắp tới cho bệnh xơ hóa tủy

Cấy ghép tế bào gốc

Cấy ghép tủy xương, còn được gọi là cấy ghép tế bào gốc, là một thủ tục được sử dụng để thay thế tủy xương bị bệnh bằng các tế bào gốc từ xương khỏe mạnh. Đối với bệnh xơ tủy, quy trình này được gọi là cấy ghép tế bào gốc toàn thể (nghĩa là cần phải có người hiến tặng).

Ghép tủy xương có khả năng chữa khỏi bệnh xơ tủy nhưng cũng có nguy cơ cao bị các tác dụng phụ đe dọa tính mạng. Điều này bao gồm bệnh ghép-vật chủ, trong đó các tế bào cấy ghép tấn công các mô khỏe mạnh.

Trước khi cấy ghép, bạn sẽ được điều trị bằng phương pháp điều hòa (liên quan đến hóa trị hoặc xạ trị) để tiêu diệt tất cả tủy xương bị bệnh. Sau đó, bạn sẽ được truyền tế bào gốc (IV) vào tĩnh mạch từ một người hiến tặng tương thích. Việc điều hòa giúp giảm nguy cơ bị đào thải bằng cách ức chế hệ thống miễn dịch của bạn nhưng cũng khiến bạn có nguy cơ nhiễm trùng cao.

Do những rủi ro này, cần phải đánh giá sâu rộng để xác định xem bạn có phải là ứng cử viên tốt để cấy ghép tế bào gốc hay không.

Cách tìm người hiến tế bào gốc

Tiên lượng

Dựa trên cơ sở bằng chứng hiện tại, thời gian sống sót trung bình của những người mắc bệnh xơ tủy là 3,5 đến 5,5 năm kể từ thời điểm chẩn đoán. Tuy nhiên, điều này không có nghĩa là bạn chỉ có thể sống được từ ba đến năm năm nếu được chẩn đoán mắc bệnh xơ tủy.

Nhiều yếu tố ảnh hưởng đến thời gian sống sót ước tính ở những người bị bệnh xơ tủy. Ví dụ: được chẩn đoán trước 55 tuổi, thời gian sống trung bình của bạn tăng lên 11 năm. Một số người thậm chí còn sống lâu hơn thế.

Trong số các yếu tố khác có thể tăng thời gian sống sót là:

  • Dưới 65 tuổi tại thời điểm chẩn đoán
  • Số lượng huyết sắc tố lớn hơn 10 gam trên mỗi decilit (g / dL)
  • Số lượng bạch cầu dưới 30.000 mỗi microlít (mL)

Mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng (bao gồm mở rộng lá lách, sốt, đổ mồ hôi ban đêm và giảm cân) cũng đóng một vai trò trong thời gian sống sót.

Đương đầu

Sống chung với bất kỳ căn bệnh nào có thể đe dọa tính mạng có thể gây căng thẳng. Nếu bạn hoặc người thân được chẩn đoán mắc bệnh xơ tủy, cách tốt nhất có thể để đối phó và hỗ trợ điều trị được khuyến nghị là giữ sức khỏe.

Liên minh MPN, một tổ chức phi lợi nhuận hỗ trợ những người mắc bệnh ung thư tăng sinh tủy, khuyến nghị nên ăn một chế độ ăn Địa Trung Hải lành mạnh. Điều này bao gồm thay thế bơ bằng các loại dầu lành mạnh và hạn chế thịt đỏ một hoặc hai lần hàng tháng.

Vì bệnh xơ tủy có thể làm suy yếu hệ thống miễn dịch, điều quan trọng là phải tránh nhiễm trùng bằng cách:

  • Rửa tay thường xuyên
  • Tránh bất cứ ai bị cảm lạnh, cúm hoặc các bệnh truyền nhiễm khác
  • Rửa trái cây và rau
  • Tránh thịt sống, cá, trứng hoặc sữa chưa tiệt trùng

Điều quan trọng nữa là tìm sự hỗ trợ từ gia đình, bạn bè và đội ngũ y tế của bạn và tìm kiếm sự trợ giúp từ nhà trị liệu hoặc bác sĩ tâm thần nếu bạn từng bị trầm cảm hoặc lo lắng sâu sắc. Tập thể dục thường xuyên cũng giúp nâng cao tâm trạng và cải thiện giấc ngủ ngoài những lợi ích thể chất của nó.

Nó cũng giúp tiếp cận với các nhóm hỗ trợ để kết nối với những người khác đang sống với bệnh xơ tủy, những người có thể cung cấp hỗ trợ, lời khuyên và giới thiệu chuyên nghiệp. Các nhóm hỗ trợ trực tuyến có thể được tìm thấy trên Facebook và thông qua Quỹ Nghiên cứu MPN phi lợi nhuận.

Một lời từ rất tốt

Cho đến nay, thời gian sống sót của những người mắc bệnh xơ tủy nguyên phát dường như liên quan chặt chẽ đến các triệu chứng và bất thường về máu của họ hơn bất kỳ phương pháp điều trị hoặc phương pháp điều trị nào.

Do đó, bệnh cần được điều trị trên cơ sở cá nhân, cân nhắc giữa lợi ích và nguy cơ tiềm ẩn qua mọi giai đoạn của bệnh. Nếu bạn không chắc chắn về một phương pháp điều trị được khuyến nghị hoặc không nghĩ rằng bạn đang được điều trị tích cực, đừng ngần ngại tìm kiếm ý kiến ​​thứ hai từ bác sĩ huyết học hoặc bác sĩ ung thư có trình độ chuyên môn về ung thư tăng sinh tủy.

Cách tìm bác sĩ ung thư tốt nhất