NộI Dung
Hiện tại, phương pháp điều trị duy nhất cho bệnh celiac là chế độ ăn không có gluten. Nhưng điều đó có thể sớm thay đổi.Một số nhà sản xuất thuốc hiện đang tiến hành các thử nghiệm lâm sàng để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của một số tác nhân thuốc mới. Mỗi loại có một cách tiếp cận và cơ chế hoạt động (MOA) khác nhau. Người ta hy vọng rằng bằng cách ức chế quá trình rối loạn này, một ngày nào đó chúng ta có thể xóa bỏ hoàn toàn bệnh celiac khỏi danh sách các bệnh tự miễn dịch.
Các ứng cử viên hứa hẹn nhất trong đường ống dẫn thuốc bao gồm những người sau đây.
INN-202 (Larazotide axetat)
INN-202 (larazotide acetate) của Innovate Pharmaceutical là một loại thuốc sử dụng một loại enzym tiêu hóa mạnh có khả năng phân hủy gluten trước khi hệ thống miễn dịch của bạn có thể phản ứng với nó. Kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II đầy hứa hẹn và chứng minh rằng thuốc vừa an toàn vừa có thể dung nạp được. MOA của thuốc vừa làm giảm tính thấm của ruột vừa làm dịu sự di chuyển của các kháng nguyên tự miễn dịch vào ruột.
Mặc dù INN-202 có thể làm giảm đáng kể các triệu chứng của bệnh celiac, nhưng không chắc một người sẽ có thể ăn không giới hạn lượng gluten. Một số hạn chế về chế độ ăn uống vẫn sẽ cần thiết.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã theo dõi nhanh INN-202. Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III hiện đang được tiến hành. Kết quả của thử nghiệm có thể có vào khoảng giữa đến cuối năm 2021
BL-7010
BL-7010 cung cấp một cách tiếp cận hoàn toàn khác để điều trị bệnh celiac. Thay vì nhắm vào ruột hoặc phản ứng tự miễn dịch, BL-7010 liên kết với chính protein gluten và ức chế khả năng hấp thụ của nó.
BL-7010 là một polyme không hấp thụ có thể che giấu gluten khỏi các enzym nhằm mục đích phân hủy gluten. Bằng cách đạt được điều này, hệ thống miễn dịch ít có khả năng kích hoạt phản ứng tự miễn dịch hơn. Sau đó, gluten và thuốc sẽ được tống ra khỏi cơ thể theo phân.
Sau khi hoàn thành thử nghiệm giai đoạn I và II, các nhà sản xuất đã chọn một con đường thay thế và bắt đầu quảng cáo BL-7010 như một chất bổ sung thực phẩm chứ không phải là một loại thuốc dược phẩm. Vào tháng 1 năm 2016, công ty đã nhận được sự chấp thuận cho điều này từ Liên minh Châu Âu và hiện đang bắt tay vào thử nghiệm hiệu quả lâm sàng theo phân loại của thiết bị y tế loại IIb.
Một lời từ rất tốt
Mặc dù đầy hứa hẹn, nhưng vẫn chưa rõ liệu có loại thuốc nào trong số này sẽ được đưa ra thị trường hay không. Cuối cùng, bất kỳ ứng cử viên nào cũng cần phải thực hiện ba lời hứa nếu họ được coi là khả thi. Chúng cần được quản lý dễ dàng, bền, cung cấp lịch dùng thuốc hợp lý, dung nạp tốt và quan trọng nhất có lẽ là giá cả phải chăng.
Vì vậy, vẫn còn rất nhiều điều cần được giải đáp. Nhưng với những nghiên cứu tiếp tục và những hiểu biết sâu sắc hơn về cơ chế của căn bệnh này, chúng ta có thể sớm thấy một ngày mà chúng ta không còn sống không có gluten.