Đạo luật Thuốc cho Trẻ mồ côi để hỗ trợ các bệnh hiếm gặp

NộI Dung

• Thuốc cho trẻ mồ côi là gì?
• Tại sao một số loại thuốc là "Thuốc dành cho trẻ mồ côi"
• Khuyến khích tăng cường phát triển thuốc dành cho trẻ mồ côi
• Văn phòng Phát triển Sản phẩm Trẻ mồ côi Hoa Kỳ
• Đạo luật về ma túy cho trẻ mồ côi năm 1983 của Hoa Kỳ
• Hiệu lực của Đạo luật Thuốc dành cho Trẻ mồ côi trong Dược phẩm Hoa Kỳ
• Ví dụ về các loại thuốc có sẵn do Đạo luật Thuốc dành cho Trẻ mồ côi
• Nghiên cứu và phát triển quốc tế về thuốc dành cho trẻ mồ côi
• Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi
• Quy định về Sản phẩm Thuốc dành cho Trẻ mồ côi

Thuốc dành cho trẻ mồ côi là gì và Đạo luật Thuốc dành cho Trẻ mồ côi là gì? Tại sao việc nghiên cứu và phát triển các loại thuốc này lại quan trọng và đâu là rào cản?

Thuốc cho trẻ mồ côi là gì?

Thuốc dành cho trẻ mồ côi là một loại thuốc (dược phẩm) vẫn chưa được phát triển do không có công ty tìm kiếm loại thuốc có lợi nhuận.Thông thường, lý do khiến thuốc không mang lại lợi nhuận là do tương đối ít người sẽ mua thuốc khi cân nhắc giữa nghiên cứu và phát triển cần thiết để sản xuất thuốc. Nói một cách đơn giản, thuốc dành cho trẻ mồ côi là những loại thuốc mà các công ty không mong đợi kiếm được nhiều tiền, thay vào đó họ hướng nỗ lực của họ vào những loại thuốc sẽ mang lại tiền.

Tại sao một số loại thuốc là "Thuốc dành cho trẻ mồ côi"

Các công ty dược phẩm (thuốc) và công nghệ sinh học không ngừng nghiên cứu và phát triển các loại thuốc mới để điều trị các tình trạng y tế, và các loại thuốc mới thường xuyên xuất hiện trên thị trường. Mặt khác, những người mắc các bệnh hoặc rối loạn hiếm gặp lại không nhận thấy sự chú ý nghiên cứu thuốc tương tự cho bệnh của họ. Điều này là do số lượng của họ ít và do đó thị trường tiềm năng cho các loại thuốc mới để điều trị các bệnh hiếm gặp này (thường được gọi là “thuốc dành cho trẻ mồ côi”) cũng rất nhỏ.

Một căn bệnh hiếm gặp xảy ra ở ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ hoặc ít hơn 5 trên 10.000 người ở Liên minh Châu Âu. Do đó, các cơ quan quản lý của chính phủ ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu đã thực hiện các bước để giảm sự chênh lệch này trong việc phát triển thuốc

Khuyến khích tăng cường phát triển thuốc dành cho trẻ mồ côi

Thừa nhận rằng các loại thuốc thích hợp cho các chứng rối loạn hiếm gặp chưa được phát triển ở Hoa Kỳ và các công ty thuốc thực sự sẽ phải chịu tổn thất tài chính trong việc phát triển các loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp, Quốc hội Hoa Kỳ đã thông qua Đạo luật Thuốc cho Trẻ mồ côi vào năm 1983.

Văn phòng Phát triển Sản phẩm Trẻ mồ côi Hoa Kỳ

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chịu trách nhiệm đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của các loại thuốc trên thị trường Hoa Kỳ. FDA đã thành lập Văn phòng Phát triển Sản phẩm Trẻ mồ côi (OOPD) để giúp phát triển các loại thuốc dành cho trẻ mồ côi (và các sản phẩm y tế khác cho các chứng rối loạn hiếm gặp), bao gồm cả việc cung cấp tài trợ nghiên cứu.

Các loại thuốc dành cho trẻ mồ côi, giống như các loại thuốc khác, vẫn phải được tìm thấy an toàn và hiệu quả thông qua nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng trước khi FDA chấp thuận đưa chúng ra thị trường.

Đạo luật về ma túy cho trẻ mồ côi năm 1983 của Hoa Kỳ

Đạo luật Thuốc dành cho Trẻ mồ côi đưa ra các động lực khuyến khích các công ty phát triển thuốc (và các sản phẩm y tế khác) cho các thị trường nhỏ của những người mắc chứng rối loạn hiếm gặp (ở Hoa Kỳ, 47% các chứng rối loạn hiếm gặp ảnh hưởng đến dưới 25.000 người). Những ưu đãi này bao gồm:

• Các khoản tín dụng thuế liên bang cho nghiên cứu được thực hiện (lên đến 50% chi phí) để phát triển một loại thuốc dành cho trẻ mồ côi.
• Bảo đảm độc quyền bán thuốc trong 7 năm cho công ty đầu tiên được FDA chấp thuận tiếp thị cho một loại thuốc cụ thể. Điều này chỉ áp dụng cho việc sử dụng thuốc đã được phê duyệt. Một đơn xin sử dụng khác cũng có thể được FDA chấp thuận và công ty cũng sẽ có quyền tiếp thị độc quyền cho loại thuốc cho mục đích sử dụng đó.
• Miễn lệ phí đăng ký phê duyệt thuốc và phí sản phẩm hàng năm của FDA.

Trước khi Đạo luật Thuốc dành cho Trẻ mồ côi được thông qua, rất ít loại thuốc dành cho trẻ mồ côi có sẵn để điều trị các bệnh hiếm gặp. Kể từ khi có Đạo luật, hơn 200 loại thuốc dành cho trẻ mồ côi đã được FDA chấp thuận để tiếp thị ở Hoa Kỳ.

Hiệu lực của Đạo luật Thuốc dành cho Trẻ mồ côi trong Dược phẩm Hoa Kỳ

Kể từ khi Đạo luật Thuốc mồ côi ra đời vào năm 1983, nó đã chịu trách nhiệm cho sự phát triển của nhiều loại thuốc. Tính đến năm 2012, có ít nhất 378 loại thuốc đã được phê duyệt thông qua quy trình này, và con số tiếp tục tăng lên.

Ví dụ về các loại thuốc có sẵn do Đạo luật Thuốc dành cho Trẻ mồ côi

Trong số các loại thuốc đã được phê duyệt bao gồm những loại như:

• Hormone vỏ thượng thận (ACTH) để điều trị chứng co thắt ở trẻ sơ sinh
• Tetrabenazine để điều trị chứng múa giật xảy ra ở những người bị bệnh Huntington
• Liệu pháp thay thế enzyme cho những người bị rối loạn lưu trữ glycogen, bệnh Pompe

Nghiên cứu và phát triển quốc tế về thuốc dành cho trẻ mồ côi

Giống như Quốc hội Hoa Kỳ, chính phủ Liên minh châu Âu (EU) đã nhận ra sự cần thiết phải tăng cường nghiên cứu và phát triển thuốc dành cho trẻ mồ côi.

Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi

Được thành lập vào năm 1995, Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMEA) chịu trách nhiệm đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của các loại thuốc trên thị trường ở EU. Nó tập hợp các nguồn tài nguyên khoa học của 25 Quốc gia Thành viên EU. Năm 2000, Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi (COMP) được thành lập để giám sát việc phát triển thuốc dành cho trẻ mồ côi ở EU.

Quy định về Sản phẩm Thuốc dành cho Trẻ mồ côi

Quy định về Sản phẩm Thuốc dành cho Trẻ mồ côi, được Hội đồng Châu Âu thông qua, cung cấp các khuyến khích cho việc phát triển thuốc dành cho trẻ mồ côi (và các sản phẩm y tế khác dành cho các chứng rối loạn hiếm gặp) ở EU, bao gồm:

• Miễn các khoản phí liên quan đến quá trình phê duyệt tiếp thị.
• Đảm bảo độc quyền bán thuốc trong 10 năm cho công ty đầu tiên nhận được sự chấp thuận tiếp thị của EMEA đối với một loại thuốc. Điều này chỉ áp dụng cho việc sử dụng thuốc đã được phê duyệt.
• Ủy quyền tiếp thị cộng đồng - một thủ tục cấp phép tiếp thị tập trung mở rộng cho tất cả các quốc gia thành viên của EU.
• Hỗ trợ theo quy trình, nghĩa là cung cấp lời khuyên khoa học cho các công ty thuốc về các thử nghiệm khác nhau và thử nghiệm lâm sàng cần thiết cho một loại thuốc đang được phát triển.

Quy định về Sản phẩm Thuốc dành cho Trẻ mồ côi đã có tác dụng tương tự ở EU mà Đạo luật Thuốc dành cho Trẻ mồ côi đã có ở Hoa Kỳ, làm tăng đáng kể việc phát triển và tiếp thị thuốc dành cho trẻ mồ côi đối với các chứng rối loạn hiếm gặp.

Điểm mấu chốt về Đạo luật Thuốc cho Trẻ mồ côi

Vào thời điểm đó, có nhiều tranh cãi về Đạo luật Thuốc cho Trẻ mồ côi, với một mặt là nhu cầu điều trị các bệnh hiếm gặp, và mặt khác là các câu hỏi về tính bền vững. Rất may, những hành động này, ở cả Hoa Kỳ và Châu Âu đã nâng cao nhận thức về nhiều căn bệnh hiếm gặp, mà khi cộng lại với nhau, không phải là hiếm.

• Chia sẻ
• Lật
• E-mail
• Bản văn