NộI Dung
- Giới thiệu về bệnh rối loạn phân bố Adrenoleukodystrophy (ALD)
- Dầu Lorenzo là gì?
- Cậu bé truyền cảm hứng cho việc điều trị
- Sự sẵn có của Dầu Lorenzo
Giới thiệu về bệnh rối loạn phân bố Adrenoleukodystrophy (ALD)
Adrenoleukodystrophy (ALD) là một bệnh di truyền gây ra sự tích tụ các axit béo chuỗi dài phá hủy myelin, lớp vỏ bảo vệ các tế bào thần kinh trong não. Nếu không có những lớp bảo vệ này, các triệu chứng thoái hóa như mù, điếc, co giật, mất kiểm soát cơ và chứng sa sút trí tuệ tiến triển đều có thể xảy ra.
Các triệu chứng của ALD thường xuất hiện ở độ tuổi từ bốn đến mười. Bệnh tiến triển nhanh chóng và thường gây tử vong trong vòng hai đến năm năm kể từ khi có triệu chứng. Do ALD được di truyền, thông qua nhiễm sắc thể X, dạng nghiêm trọng nhất của tình trạng này chỉ ảnh hưởng đến các bé trai. Tuyến thượng thận cũng bị ảnh hưởng, được gọi là bệnh Addison, trong 90% trường hợp.
Dầu Lorenzo là gì?
Theo The Myelin Project, Lorenzo's Oil là sự kết hợp từ 4 đến 1 của axit erucic và axit oleic, được chiết xuất từ dầu hạt cải và dầu ô liu. Liệu pháp dầu, nếu được bắt đầu sớm ở những bé trai không có triệu chứng mắc bệnh ALD, hoặc những bé trai chưa xuất hiện triệu chứng, đã được chứng minh là làm giảm lượng axit béo chuỗi dài khi ăn vào hàng ngày, điều này có thể làm chậm sự khởi phát của bệnh.
Tuy nhiên, các nghiên cứu đã không thể chỉ ra rằng dầu ngăn chặn sự tiến triển của bệnh và người ta biết rằng nó không đảo ngược hoặc sửa chữa myelin bị hư hỏng. Phương pháp điều trị tốt nhất hiện có cho ALD là cấy ghép tủy xương khi vẫn chưa có triệu chứng. Tuy nhiên, cấy ghép tủy xương có rất nhiều rủi ro đối với bệnh nhân trẻ tuổi do nguy cơ nhiễm trùng và đào thải.
Cậu bé truyền cảm hứng cho việc điều trị
Phương pháp điều trị này được gọi là "Lorenzo's oil" sau khi Lorenzo Odone, một cậu bé mắc bệnh ALD có cha mẹ là Michaela và Augusto từ chối chấp nhận rằng không có phương pháp điều trị ALD và Lorenzo sẽ chết ngay sau khi được chẩn đoán vào năm 1984. Qua nghiên cứu chuyên sâu và kiên trì. , Cha mẹ của Lorenzo đã giúp phát triển dầu.
Sau khi dùng dầu mỗi ngày kể từ khi nó được phát triển, Lorenzo cuối cùng đã sống lâu hơn các dự đoán của các bác sĩ hơn 20 năm. Anh qua đời một ngày sau sinh nhật 30 tuổi do biến chứng của bệnh viêm phổi. Câu chuyện của gia đình được khắc họa nổi tiếng trong bộ phim năm 1992, Dầu Lorenzo, với sự tham gia của Susan Sarandon và Nick Nolte.
Sự sẵn có của Dầu Lorenzo
Dầu Lorenzo hiện chỉ được cung cấp cho những bệnh nhân ở Hoa Kỳ tham gia thử nghiệm lâm sàng vì nó vẫn được coi là một loại thuốc thử nghiệm. Dầu chưa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để tiếp thị. Điều đó nói rằng, một số bảo hiểm có thể trang trải chi phí điều trị thử nghiệm. Dầu do Croda International của Anh và SHS International cùng sản xuất. SHS International là nhà phân phối dầu trên toàn thế giới.